Representantforslag om å sikre pasienter med ALS en reell tilgang til ordningen med godkjenningsfritak for legemidler i tidlig fase

Stortinget ber regjeringen nedsette en hurtigarbeidende ekspertgruppe med kompetanse på blant annet helserett, medisinsk etikk, legemidler, klinisk utprøving, helseforskning og pasientperspektiv, som skal utrede hvordan tidlig tilgang til legemidler kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter.

Ekspertgruppen skal:

• Vurdere og foreslå endringer i dagens ordning med godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, som imøtekommer behovet for at muligheten for godkjenning også er til stede selv om det ikke foreligger godkjenning i noe annet land.

• Vurdere etiske og juridiske implikasjoner ved å benytte ordningen med godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, før det foreligger godkjenning i andre land, der det vurderes som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege.

• Foreslå eventuelle endringer i forvaltningspraksisen som bidrar til at nye legemidler som har manglende dokumentasjon i tidlig fase, ikke vil være til hinder for vurdering i ordningen med godkjenningsfritak. En slik eventuell endring skal forutsette at pasienten har en dødelig sykdom uten tilgjengelige behandlingsalternativer, at det er vurdert som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege, og at pasienten har gitt informert samtykke.

Gruppen skal levere tiltak og eventuelle forslag til regelverksendringer til Helse- og omsorgsdepartementet innen fem måneder.

Stortinget ber regjeringen i påvente av at ekspertgruppen kommer med sin rapport, sørge for at pasienter med ALS og andre alvorlige og dødelige sykdommer gis reell mulighet til å benytte ordningen med godkjenningsfritak for legemidler i tidlig fase, etter en individuell vurdering, når dette blir vurdert som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege. Manglende dokumentasjon i tidlig fase av godkjenningsprosessen skal i seg selv ikke være til hinder for vurdering i ordningen med godkjenningsfritak. Dersom dette krever lovendring, ber Stortinget regjeringen komme tilbake så snart som mulig.

Stortinget ber regjeringen sikre at legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd praktiseres i samsvar med ordlyden, slik at både fastleger og spesialister kan søke om godkjenningsfritak.