Representantforslag om å tilby MS-pasienter stamcellebehandling på norske sykehus

Multippel sklerose (MS) rammer omtrent 500 personer i Norge hvert år, og sykdommen debuterer ofte hos pasienter mellom 20 og 40 år. Totalt lever mer enn 14 000 mennesker i Norge med sykdommen. MS er en sykdom som angriper sentralnervesystemet, det vil si hjernen og ryggmargen. Sykdommen medfører ødeleggelse av isolasjonen (myelinet) rundt nervetrådene i hjernen og ryggmargen, og pasientene får symptomer ut ifra hvilke deler av sentralnervesystemet som rammes. Symptomene kommer oftest anfallsvis og kan gi seg utslag som nummenhet, synsforstyrrelser, nedsatt gangfunksjon, lammelser i armer og bein, balanseproblemer, svimmelhet, problemer med finmotorikken og kronisk utmattelse (fatigue). Det er stor usikkerhet knyttet til sykdomsforløpet, og noen kan utvikle sterk funksjonshemming og havne i rullestol eller bli sengeliggende. Denne usikkerheten om livets fremtid kan være vanskelig å leve med. I Meld. St. 34 (2015–2016), prioriteringsmeldingen, sammenlignes alvorlighet av sykdom i figur 10.1, målt som absolutt prognosetap. MS hadde størst prognosetap av alle sykdommene som ble sammenlignet, det vil si størst alvorlighetsgrad med tap av over 40 gode leveår.

Det er gjort store fremskritt i behandlingen av MS de siste årene, og funksjonsevnen kan nå bevares bedre enn før for mange pasienter. Men sykdommen kan kun bremses og lindres, ikke helbredes. Stamcellebehandling (AHSCT: autologous haemapoetic stem cell therapy) er en banebrytende ny engangsbehandling som har gitt håp om helbredelse, og hvor forskning pågår både i Norge og internasjonalt. I Norge tilbys behandlingen gjennom den nasjonale RAM-MS-studien som ledes fra Haukeland universitetssykehus. På oppdrag fra MS-forbundet har nevrolog Trygve Holmøy fra Akershus universitetssykehus nylig utarbeidet en oppdatert kunnskapsoppsummering for denne behandlingen. Forskningen har nå kommet langt nok til at norske klinikere kan anbefale stamcellebehandling, enten i form av RAM-MS-studien eller utenom studien for noen unge utvalgte pasienter med svært alvorlig forløp med eskalerende sykdom.

Innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten bestemmes av direktørene i regionale helseforetak i Beslutningsforum for nye metoder. Kriteriene for innføring er nytte, ressurs, alvorlighet og budsjettkonsekvens, og prioriteringsmeldingen ligger til grunn for disse kriteriene. Men det kan ta svært mange år før disse kriteriene anses oppfylt av helsebyråkratiet, og norske MS-pasienter finner seg ikke i denne ventetiden for banebrytende nye terapier. Derfor reiser mange utenlands, og MS-forbundet anslår at til sammen 400–500 norske pasienter har reist til eksempelvis Russland og Mexico og betalt stamcellebehandlingen selv. Det mangler systematisert kunnskap om hvordan det går med disse pasientene, og et forskningsprosjekt ledet fra Sørlandet sykehus er nå igangsatt for å kartlegge dette.

Forslagsstillerne mener at Norge altfor ofte er sent ute med å ta i bruk nye behandlingsmetoder som kan gi enkeltmennesker mange flere gode leveår. I mellomtiden reiser personer med denne sykdommen utenlands for egen regning og risiko. Beslutningsforum håndterer for det meste søknader fra legemiddelindustrien, men stamcellebehandling tilbys av helsetjenesten selv og ikke industrien. Aktører som klinikere, pasientforeninger m.v. har ikke ressurser og kompetanse i samme grad til å fremme nye metoder i dette svært arbeidskrevende systemet, og konsekvensen blir altfor lang ventetid. Det er derfor nødvendig at Stortinget tar dette initiativet i denne saken på vegne av pasientene. Forslagsstillerne er spesielt bekymret for de pasientene som faller utenfor standard behandlings- og forskningsprotokoll, og som har svært dårlig prognose. Ordningen med unntak er ment å fange opp disse pasientenes behov, men denne ordningen synes ikke å fungere etter Stortingets intensjon, jf. helse- og omsorgskomiteens flertallsmerknader i Innst. 57 S (2016–2017) (pkt. 2.9.1) til Meld. St. 34 (2015–2016). Regjeringen har oppnevnt en ekspertgruppe for å gjennomgå ordningen, men dette vil ta lang tid, og alvorlig syke MS-pasienter har ikke tid til å vente på dette.

Det er nå syv år siden prioriteringsmeldingen ble behandlet av Stortinget. Erfaringen etterpå er at meldingen i stor grad har blitt et verktøy for prisforhandling med legemiddelindustrien og i mindre grad et verktøy for prioritering i helsetjenesten. Stamcellebehandling oppfyller kriteriene nytte og alvorlighet. Budsjettkonsekvensen er forutsigbar. Anslått omfang antas å være 5–15 pasienter årlig og eventuelt et utvidet pasientantall når RAM-MS-studien er gjort opp. Stamcellebehandling tilbys allerede som standardbehandling på kreftområdet og er ressurskrevende for sykehuset. Men det er en engangsinvestering, og MS-omsorg kan bli svært kostbart om sykdommen ikke behandles. Pasientene er også unge, og det er stor samfunnsøkonomisk gevinst i å kunne beholde arbeidsevne gjennom et liv. Det er derfor svært sannsynlig at stamcellebehandling er kostnadseffektivt for pasienter som faller utenfor RAM-MS-studien, og ressurskriteriet er dermed også oppfylt.

I dokumentet fremmes følgende forslag:

• Stortinget ber regjeringen orientere Stortinget om fremdrift og finansiering for den nasjonale RAM-MS-studien på stamcellebehandling, i tråd med Stortingets vedtak ved behandlingen av Representantforslag 221 S (2020–2021) (vedtak nr. 991 (2020–2021)).

• Stortinget ber regjeringen komme tilbake til Stortinget med en plan for hvordan alvorlig syke pasienter som faller utenfor RAM-MS-studien, kan tilbys stamcellebehandling gjennom unntaksordningen, når nasjonal medisinsk ekspertise anbefaler slik behandling.

• Stortinget ber regjeringen sørge for at det innføres stamcellebehandling for MS-pasienter i norske sykehus i tråd med faglige anbefalinger fra nasjonal medisinsk ekspertise, for pasienter som ikke kan inkluderes i RAM-MS-studien.»

Det vises til dokumentet for nærmere redegjørelse for forslagene.

Komiteen, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Kamzy Gunaratnam, Tove Elise Madland, Even A. Røed og Truls Vasvik, fra Høyre, Sandra Bruflot, Erlend Svardal Bøe og lederen Tone Wilhelmsen Trøen, fra Senterpartiet, Lisa Marie Ness Klungland og Siv Mossleth, fra Fremskrittspartiet, Bård Hoksrud og Morten Wold, fra Sosialistisk Venstreparti, Marian Hussein, fra Rødt, Seher Aydar, fra Kristelig Folkeparti, Olaug Vervik Bollestad, og fra Pasientfokus, Irene Ojala, viser til forslaget i Dokument 8:262 S (2022–2023) om å tilby MS-pasienter stamcellebehandling på norske sykehus. Komiteen viser til at statsråd Ingvild Kjerkol har uttalt seg om forslaget i brev til komiteen av 13. oktober 2023. Brevet følger som vedlegg til denne innstillingen. Komiteen har avholdt skriftlig høring i saken og har mottatt tre skriftlige innspill.

Komiteen viser til at multippel sklerose (MS) rammer omtrent 500 personer i Norge hvert år, og at sykdommen ofte debuterer hos pasienter mellom 20 og 40 år. Totalt lever mer enn 14 000 mennesker i Norge med sykdommen.

Komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet og Senterpartiet viser til statsrådens svarbrev. Disse medlemmer er opptatt av at alle skal ha trygge og gode helse- og omsorgstjenester, uavhengig av økonomi og bostedsadresse. Disse medlemmer viser til at innføring av nye legemidler vurderes på en systematisk måte gjennom system for Nye metoder, etter prioriteringskriterier vedtatt av Stortinget. Beslutninger om innholdet i spesialisthelsetjenestetilbudet, herunder behandlingsmetoder, ligger til de regionale helseforetakene som del av deres sørge-for-ansvar. Disse medlemmer viser til at autolog stamcelletransplantasjon til MS-pasienter på nåværende tidspunkt ikke er godkjent som en del av det ordinære behandlingstilbudet av system for Nye metoder. Disse medlemmer vil understreke at det ikke vil være riktig om Stortinget beslutter at enkelte pasienter skal kunne få en konkret behandling som per i dag ikke er vurdert å oppfylle kravene for innføring i den offentlige helsetjenesten.

Disse medlemmer viser til at stamcellebehandling ikke kan tilbys til MS-pasienter gjennom system for Nye metoders unntaksordning. Derimot kan slik behandling tilbys som utprøvende behandling i tråd med nasjonale prinsipper for utprøvende behandling. Disse medlemmer viser til at når resultatet fra RAM-MS-studien foreligger, kan det være aktuelt å vurdere om stamcellebehandling av MS-pasienter skal innføres som ordinær behandling – da gjennom ny vurdering i system for Nye metoder.

Disse medlemmer viser til statsrådens svarbrev, der det framgår at det i løpet av de siste årene har kommet flere nye legemidler i behandlingen av MS, at flere pasienter får effektiv behandling, og at høyeffektiv behandling settes i gang raskere enn før.

Komiteens medlemmer fra Høyre, Rødt og Kristelig Folkeparti viser til at det i 2018 ble startet opp en nasjonal klinisk studie for at flere pasienter med multippel sklerose skal få tilgang til stamcellebehandling i Norge. Dette var et etterlengtet tilbud, og det er positivt at andelen norske pasienter i studien er høyere enn først planlagt. Disse medlemmer har stor forståelse for at pasienter som er rammet av den alvorlige sykdommen MS, etterlyser mulighet for stamcellebehandling også utenom RAM-MS studien i Norge. Det er likevel slik at det ikke er eller bør være Stortinget som vedtar hvilken type medisin eller behandling som skal innføres i Norge. Stortinget har lovfestet at beslutninger om innføring av medisiner og nye behandlingsmetoder skal gjøres gjennom de regionale helseforetakene i Beslutningsforum/Nye metoder.

Disse medlemmer viser til MS-forbundet sitt høringsinnspill, der det trekkes frem at det nå er faglig konsensus i Norge om hvilke pasienter utenfor RAM-MS-studien som bør få tilbud om stamcellebehandling ved norske sykehus. Selv om disse medlemmer ikke vil støtte et forslag i Stortinget om innføring av stamcellebehandling som ny metode i Norge utenfor den kliniske studien ved Haukeland, mener disse medlemmer at den faglige enigheten bør vektlegges i nye beslutningsprosesser i Beslutningsforum. Disse medlemmer anerkjenner at en slik vurdering og beslutning ligger til systemet for Nye metoder, men merker seg at det fra faglig hold trekkes frem at det ikke burde være nødvendig å vente til resultatene fra RAM-MS-studien foreligger.

Disse medlemmer merker seg også MS-forbundets innspill om at stamcellebehandling er innført som et ordinært tilbud i helsetjenesten i Sverige og Danmark.

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet, Sosialistisk Venstreparti og Pasientfokus mener at bakgrunnen for hvorfor saken må løftes til Stortinget, viser en systemfeil i Beslutningsforum for nye metoder. Systemet i sin nåværende form møter ikke pasientenes behov raskt nok, og det er en systemsvikt som disse medlemmer mener krever oppmerksomhet, spesielt når det gjelder tilgang til livsendrende behandlinger. I dette tilfellet handler det om å sikre lik tilgang til ny forskning og behandling som potensielt kan stoppe eller kurere MS. Disse medlemmer viser til det store engasjementet rundt saken og underskriftskampanjen til MS-forbundet om tilgjengeliggjøring av stamcellebehandling, som har over 21 000 underskrifter.

Disse medlemmer viser til at det i Sverige og Danmark er innført stamcellebehandling som et ordinært tilbud i helsetjenesten. Disse medlemmer mener det er behov for smidige overganger mellom forskning og finansiering for pasienter med de mest alvorlige tilstandene og et stort udekket medisinsk behov.

Disse medlemmer viser videre til at det er konsensus blant norske nevrologer om hvilke MS-pasienter som er egnet for behandling. Disse medlemmer mener det ikke handler om hvem som skal tilbys stamcellebehandling eller ikke, det er det konsensus om blant fagfolkene. Men forslaget vil bidra til å sikre lik tilgang og at de som kvalifiserer til behandling, får dette i Norge fremfor å måtte dra til utlandet.

Disse medlemmer viser til at det har vært dødsfall blant norske pasienter som har oppsøkt behandling i land som Russland, Mexico og India. Derfor mener disse medlemmer at det er behov for at man sikrer lik tilgang til tilgjengelige behandlinger i Norge.

Disse medlemmer viser til at det er individuelle unntaksmuligheter i dag, men at det skaper ujevn tilgang til behandling over hele landet og kan føre til at pasienter ikke får den behandlingen de behøver. Det vises videre til sjefsoverlege ved Ahus Trygve Holmøys uttalelser til Dagens Medisin 16. juni 2023:

«Vi kan ikke i lengden leve med at behandlingen gis ‘under radaren’, for da blir det eturettferdig og skjevt tilbud.»

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet, Sosialistisk Venstreparti, Rødt og Pasientfokus fremmer følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen orientere Stortinget om fremdrift og finansiering for den nasjonale RAM-MS-studien på stamcellebehandling, i tråd med Stortingets vedtak ved behandlingen av Representantforslag 221 S (2020–2021) (vedtak nr. 991 (2020–2021)).»

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet, Sosialistisk Venstreparti og Pasientfokus fremmer følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen komme tilbake til Stortinget med en plan for hvordan alvorlig syke pasienter som faller utenfor RAM-MS-studien, kan tilbys stamcellebehandling gjennom unntaksordningen når nasjonal medisinsk ekspertise anbefaler slik behandling.»

«Stortinget ber regjeringen sørge for at det innføres stamcellebehandling for MS-pasienter i norske sykehus i tråd med faglige anbefalinger fra nasjonal medisinsk ekspertise for pasienter som ikke kan inkluderes i RAM-MS-studien.»

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet og Pasientfokus vil understreke behovet for at unge pasienter og pasienter med aller mest alvorlig MS-sykdom får behandlingen de trenger. Disse medlemmer viser til at det finnes personer med alvorlig MS som faller utenfor RAM-MS-studien. Disse må også ha tilbud om beste behandling når det foreligger medisinsk indikasjon og behov for stamcellebehandling. Disse medlemmer viser til at det norske fagmiljøet nå har etablert konsensus om hvilke pasienter utenom RAM-MS-studien som trenger stamcellebehandling, og at det gjelder spesielt unge pasienter med svært alvorlig eskalerende sykdomsforløp hvor man ikke får kontroll med andre tilgjengelige medisinske behandlingsformer. Disse pasientene risikerer alvorlige sykdomsutfall som vil gi varig nedsatt funksjonsevne, uførhet og i verste fall død. For disse pasientene er tilgang til stamcellebehandling avgjørende. Disse medlemmer viser til at noen pasienter har økonomi til å kjøpe behandling i utlandet, mens andre ikke har det. Man har dermed ikke et likeverdig behandlingstilbud for denne pasientgruppen i dag.

Komiteens medlem fra Rødt mener at Stortinget ikke skal ta stilling til hvilke enkeltbehandlinger som skal tilbys til hvilke pasienter i norske sykehus, men at dette må ligge til fagmiljøene. Dette medlem ser allikevel at denne saken avdekker problemer med systemene for innføring av nye metoder gjennom Beslutningsforum, og viser til Innst. 206 S (2021–2022), der Rødt støttet forslag om at regjeringa skal gjøre en evaluering av systemet for Nye metoder, og at en kontinuerlig utvikling av Beslutningsforum for nye metoder skal innlemmes i Nasjonal helse- og samhandlingsplan.